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近日，索爾克研究所的科學(xué)家在國際雜志Science上發(fā)表文章稱，人類機(jī)體的特殊DNA可以產(chǎn)生一種分子，該分子對于控制機(jī)體的肌肉有著重要的影響作用。研究者發(fā)現(xiàn)，不能夠產(chǎn)生某些microRNAs的動物會引發(fā)破壞性的神經(jīng)變性疾病，比如肌萎縮性側(cè)索硬化等疾病。

研究者Samuel Pfaff表示，該研究或可幫助開發(fā)理解神經(jīng)變性疾病發(fā)病機(jī)制的新思路。MicroRNA是近年來科學(xué)界研究的熱點(diǎn)，2003年當(dāng)全人類基因組被繪制時(shí)，編碼特殊蛋白的基因都已經(jīng)成為基因研究和人類疾病研究的重點(diǎn)了。這種名為MicroRNA的小型非編碼RNAs早在1993年就被科學(xué)家們在研究蛔蟲時(shí)發(fā)現(xiàn)了，然而當(dāng)時(shí)研究者并不清楚MicroRNA分子和人類之間的關(guān)聯(lián)。

一旦MicroRNA產(chǎn)生，其就會吸附到已經(jīng)存在的信使RNA分子上，并且阻斷信使RNA分子產(chǎn)生蛋白質(zhì)，這種效應(yīng)就類似于輕微地調(diào)小細(xì)胞中發(fā)生的響動，而不是開啟另外一種通路。研究者Pfaff指出，MicroRNA分子并不是細(xì)胞中醒目的開關(guān)分子，但是其可以適當(dāng)調(diào)節(jié)基因的活性。在這項(xiàng)研究中，研究人員利用一種CRISPR-Cas9技術(shù)對小鼠的基因組進(jìn)行操作，精確地剪斷了產(chǎn)生miR-218的DNA片段，該模型系統(tǒng)用于研究機(jī)體的運(yùn)動神經(jīng)元。隨后研究者進(jìn)行了多種生物測試表明，這種小型的RNA可以直接控制超過300多個(gè)基因的表達(dá)。

此前研究者發(fā)現(xiàn)MicroRNA分子主要和神經(jīng)細(xì)胞發(fā)育的缺失直接相關(guān)，如果在未來研究中能夠證實(shí)功能失調(diào)的MicroRNA在多種疾病中扮演著重要角色，那么將對開發(fā)出治療疾病的新療法提出新的線索。