
據(jù)美國(guó)媒體報(bào)道,美國(guó)阿爾尼拉姆生物技術(shù)公司日前宣布他們找到了一種能夠治愈所有癌癥的新型藥物,首批接受臨床試驗(yàn)的19名晚期肝癌患者病情都有較大好轉(zhuǎn)。研究者把合成的雙鏈RNA進(jìn)入肝細(xì)胞后,人體內(nèi)的RNAi機(jī)制便會(huì)摧毀合成的RNA和任何與之匹配的、與腫瘤生長(zhǎng)相關(guān)的信使RNA,阻止蛋白質(zhì)的繼續(xù)產(chǎn)生,從而使腫瘤停止生長(zhǎng)。該公司還表示,這種藥物甚至有可能"包治百病"。
今年4月,19名接受化療但沒(méi)有好轉(zhuǎn)的肝癌病人開(kāi)始服用這種名為ALN-VSP的新型藥物。服用第一劑后的數(shù)周內(nèi),藥物就已經(jīng)很明顯地開(kāi)始阻止腫瘤產(chǎn)生自身生長(zhǎng)需要的蛋白質(zhì)。
到今年6月,阿爾尼拉姆公司稱,通過(guò)"喚醒"人體自身的一種很少使用的免疫防御系統(tǒng),ALN-VSP成功切斷肝癌患者體內(nèi)腫瘤62%的血流量。在治療肝癌時(shí),傳統(tǒng)藥物一般使用消除致病蛋白質(zhì)的方法,而ALN-VSP則通過(guò)核糖核酸干擾(RNAi)療法直接阻止細(xì)胞生成致病蛋白質(zhì)。
科學(xué)家在研究中還發(fā)現(xiàn)核糖核酸(RNA)和脫氧核糖核酸(DNA)之間一個(gè)奇妙的聯(lián)系———如果說(shuō)DNA對(duì)蛋白質(zhì)來(lái)說(shuō)是一張圖紙,那么RNA就是能夠下達(dá)指令的建筑商。RNA把DNA上的基因復(fù)制成單鏈的信使RNA,再由它向細(xì)胞傳遞信息繼而產(chǎn)生蛋白質(zhì)。
1998年,科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了核糖核酸干擾(RNAi)機(jī)制,原始生物就利用這個(gè)系統(tǒng)來(lái)甄別和摧毀病毒雙鏈RNA和病毒信使RNA。研究人員將一小段雙鏈RNA引入細(xì)胞即能觸發(fā)這一埋藏在人體內(nèi)的古老機(jī)制,使RNAi再次發(fā)揮停止生產(chǎn)特定蛋白質(zhì)的功效。從這一角度看,可以說(shuō)RNAi具有治愈包括癌癥在內(nèi)的許多疾病的能力,這些疾病的特點(diǎn)一般都是由病變細(xì)胞產(chǎn)生過(guò)量的常見(jiàn)蛋白質(zhì)所致。從理論上說(shuō),操控RNAi來(lái)殺死蛋白質(zhì)并不難。比方說(shuō),ALN-VSP內(nèi)就含有合成的雙鏈RNA,它與肝臟腫瘤用于編碼兩種蛋白質(zhì)的信使RNA相匹配,那兩種蛋白質(zhì)分別是促進(jìn)腫瘤血管生長(zhǎng)的血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子(VEGF)和加速腫瘤細(xì)胞快速分裂的紡錘體驅(qū)動(dòng)蛋白(KSP)。
除了在癌癥領(lǐng)域的應(yīng)用,這項(xiàng)能攻擊單個(gè)基因的技術(shù)還在其它醫(yī)學(xué)領(lǐng)域掀起一陣RNAi療法旋風(fēng)。目前,阿爾尼拉姆公司已經(jīng)將這種療法用于亨廷頓氏舞蹈癥、視網(wǎng)膜黃斑變性、肌肉萎縮和艾滋病等疾病的研究。核磁共振掃描顯示,使用ALN-VSP療法后,肝臟腫瘤中的血流量明顯減少。
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