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2025 年 5 月 19 日，CRISPR 基因編輯家族中用途最廣泛的先導編輯技術首次在醫(yī)療領域用于治療人類患者。Prime Medicine 公司公布了其開發(fā)的先導編輯療法 PM359 治療慢性肉芽腫病的初步臨床數(shù)據：一名青少年患者接受治療一個月后未出現(xiàn)嚴重副作用，治療第 15 天時，58% 的中性粒細胞完全恢復了 NADPH 氧化酶活性，第 30 天時這一比例提升至 66%，顯著超過預期 20% 的臨床獲益最低閾值，患者免疫系統(tǒng)得以顯著增強。

慢性肉芽腫病是罕見遺傳性血液病，每 10 萬到 20 萬新生兒中約 1 人患病，因 NADPH 氧化酶復合物亞基突變引發(fā)，患者易發(fā)生難治性感染、炎癥及自身免疫并發(fā)癥，長期感染可致器官損傷甚至死亡。

劉如謙教授

先導編輯技術由劉如謙教授團隊于 2019 年 10 月在《自然》發(fā)表，無需 DNA 模板即可實現(xiàn) 12 種單堿基轉換及多堿基精準插入刪除，理論上能修復 89%（約 7.5 萬種）已知致病性人類遺傳變異。就在 5 月 15 日，《新英格蘭醫(yī)學雜志》還報道了劉如謙團隊開發(fā)的堿基編輯技術首次成功治療一名罕見致命遺傳病嬰兒。今年 4 月，劉如謙因堿基編輯和先導編輯技術獲科學突破獎，獨得 300 萬美元獎金，這兩項技術已在全球實驗室廣泛應用，至少 15 項相關臨床試驗在 5 國開展，惠及 T 細胞白血病、鐮狀細胞病等患者。

早在 2023 年 5 月，Prime Medicine 就發(fā)布臨床前數(shù)據，顯示先導編輯可精確糾正慢性肉芽腫病最常見的 p47phox 致病突變（占患者 25%），編輯水平超 92% 并恢復細胞功能。2024 年 4 月，PM359 的 IND 申請獲美國 FDA 批準，啟動全球 1/2 期臨床試驗。

盡管 PM359 初顯成效，Prime Medicine 卻宣布戰(zhàn)略重組，不再獨自推進其研發(fā)，轉而探索外部合作。這一決定暴露了極罕見病基因療法的現(xiàn)實困境：治療需提取患者造血干細胞體外編輯后回輸，類似 CAR-T 療法，需定制化生產且患者需先接受化療清除原始干細胞，成本高、流程復雜。目前唯一上市的 CRISPR-Cas9 療法 Casgevy（2023 年底歐美獲批，治鐮狀細胞病等）費用超 200 萬美元，2024 年銷售額不足千萬美元，凸顯商業(yè)化挑戰(zhàn)。

先導編輯相比 CRISPR-Cas9 和堿基編輯用途更廣、更具可預測性，能精準替換、重寫、插入或刪除 DNA 片段，慢性肉芽腫病常見的 “插入兩缺失堿基” 修復正是其專長。面對挑戰(zhàn)，Prime Medicine 將重點轉向威爾遜病、α1 - 抗胰蛋白酶缺乏癥等遺傳性肝病的體內基因編輯療法，計劃 2027 年公布初步臨床數(shù)據，還將繼續(xù)支持囊性纖維化體內療法，并與百時美施貴寶合作開發(fā)先導編輯 CAR-T 細胞療法。劉如謙實驗室則專注于基于重組酶的基因編輯技術，如 EvoCAST 和 eePASSIGE，可將超 10kb 大片段 DNA 高效精準整合到人類細胞基因組特定位點，有望實現(xiàn)同一款療法治療特定基因任何致病突變的患者。

這場基因編輯的突破，既是科學的勝利，也揭示了技術從實驗室走向臨床需跨越的經濟與現(xiàn)實鴻溝 —— 當先導編輯能修復基因，如何讓更多患者負擔得起 “修復” 的代價，仍是待解的命題。