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2024年11月23日，出血性疾病及治療監(jiān)測(cè)論壇在長(zhǎng)沙順利召開。本次論壇由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院的戴菁教授與北京大學(xué)第一醫(yī)院的屈晨雪教授共同負(fù)責(zé)。論壇期間，南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院的李強(qiáng)教授與瑞金醫(yī)院的戴菁教授、南華大學(xué)附屬第二醫(yī)院的羅勇教授與西安交通大學(xué)第一附屬醫(yī)院的袁莉教授分別主持了兩個(gè)主題模塊，分別為“精準(zhǔn)診斷與實(shí)時(shí)監(jiān)測(cè)”和“治療策略與實(shí)踐指南”。

在論壇的開始環(huán)節(jié)，戴教授和李教授向所有與會(huì)嘉賓致以了熱烈的歡迎和誠(chéng)摯的感謝。他們指出，本次論壇的主旨在于呈現(xiàn)最新的診斷技術(shù)、創(chuàng)新的實(shí)時(shí)監(jiān)測(cè)方法和前沿的治療策略，目的是為了提高出血性疾病的診斷和治療水平，確�；颊吣軌颢@得更精確、更高效的醫(yī)療服務(wù)。此外，論壇還旨在通過深入的學(xué)術(shù)交流，促進(jìn)出血性疾病管理的發(fā)展，并助力醫(yī)學(xué)界在這一專業(yè)領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)更多的創(chuàng)新和突破。

日本東北大學(xué)加齡醫(yī)學(xué)研究所Hisanori Horiuchi教授分享了關(guān)于獲得性血管性血友病綜合癥（AVWS）的最新研究成果。重點(diǎn)探討了該病的發(fā)病機(jī)制，尤其是由心血管疾病引發(fā)的病理變化。報(bào)告特別關(guān)注了主動(dòng)脈狹窄等高剪切力病變及機(jī)械循環(huán)支持裝置（如體外膜肺氧合（ECMO）和左心室輔助裝置（LVAD）所引起的高分子量vWF多聚體丟失的現(xiàn)象。Horiuchi教授通過一例患有嚴(yán)重主動(dòng)脈狹窄并合并消化道出血的患者，深入分析了AVWS的臨床表現(xiàn)和診斷挑戰(zhàn)。教授指出，心血管疾病引發(fā)的AVWS目前主要通過vWF多聚體分析進(jìn)行診斷。同時(shí)，Horiuchi教授還展望了心血管相關(guān)AVWS的實(shí)驗(yàn)室診斷，特別是利用vWF：Rco/vWF：Ag比值進(jìn)行輔助診斷，該比值可以通過醫(yī)院實(shí)驗(yàn)室的自動(dòng)血液分析儀進(jìn)行快速測(cè)定，具有較高的臨床應(yīng)用價(jià)值。教授進(jìn)一步強(qiáng)調(diào)，vWF及其相關(guān)指標(biāo)在心血管疾病中的異常變化，對(duì)血管性血友病的診斷和治療提供了寶貴的經(jīng)驗(yàn)和見解。通過深入理解vWF的生理功能和病理機(jī)制，醫(yī)生能夠更準(zhǔn)確地識(shí)別和治療AVWS，此外，這些研究成果也為未來相關(guān)領(lǐng)域的進(jìn)一步探索提供了重要的理論依據(jù)和指導(dǎo)。

阜外醫(yī)院心內(nèi)科主任醫(yī)師楊艷敏教授就“抗栓治療出血發(fā)現(xiàn)和評(píng)估”進(jìn)行了深入探討。

楊教授指出，抗凝治療在預(yù)防血栓形成方面具有顯著效果，但同時(shí)也會(huì)增加出血風(fēng)險(xiǎn)，因此需要通過評(píng)估和控制臨床相關(guān)風(fēng)險(xiǎn)因素，來有效防范抗凝治療中的出血問題。楊教授強(qiáng)調(diào)采取積極有效的出血風(fēng)險(xiǎn)管理措施至關(guān)重要，首先需要根據(jù)患者的具體情況選擇合適的抗凝藥物，并對(duì)潛在的出血危險(xiǎn)因素進(jìn)行全面管理。例如，控制高血壓、治療消化道原發(fā)性疾病、以及根據(jù)患者的肝腎功能調(diào)整抗凝藥物的劑量和種類。而且即使在使用新型口服抗凝藥期間的出血，也可以根據(jù)出血的嚴(yán)重程度采取相應(yīng)的支持措施或者選擇合適的拮抗藥物，進(jìn)一步保障抗凝的獲益大于風(fēng)險(xiǎn)。此次講座不僅為與會(huì)人員提供了詳盡的抗凝治療思路，還帶來了全面的實(shí)驗(yàn)室檢測(cè)方案，為臨床醫(yī)生在抗栓治療中如何科學(xué)評(píng)估和管理出血風(fēng)險(xiǎn)提供了寶貴的參考。

北京大學(xué)第一醫(yī)院檢驗(yàn)科主任屈晨雪教授深入探討了“流式細(xì)胞術(shù)檢測(cè)血小板的應(yīng)用進(jìn)展”。屈教授以生動(dòng)有趣的方式，從動(dòng)漫《工作細(xì)胞》中的血小板角色入手，介紹了血小板在凝血和免疫中的關(guān)鍵作用以及與之相關(guān)的血小板表面受體，詳細(xì)講解了流式細(xì)胞術(shù)在血小板相關(guān)檢測(cè)中的應(yīng)用，包括血小板膜糖蛋白檢測(cè)、血小板活化標(biāo)志物檢測(cè)、血小板表型分析以及血小板與白細(xì)胞的相互作用分析等內(nèi)容。在講解過程中，屈教授還結(jié)合具體病例，為與會(huì)人員展示了血小板膜糖蛋白檢測(cè)、血小板活化標(biāo)志物在相關(guān)疾病的實(shí)驗(yàn)診斷思路，幫助大家更好地理解血小板相關(guān)檢測(cè)在血小板缺陷疾病、血栓前狀態(tài)評(píng)估以及各種血栓性疾病中的重要性。通過流式細(xì)胞術(shù)，醫(yī)生能夠更精準(zhǔn)地評(píng)估血小板功能，從而為患者制定個(gè)性化的治療方案。此外，流式細(xì)胞術(shù)還可用于探究不同血小板表型在各種疾病中的作用，特別是在診療過程中血小板與粒細(xì)胞相互作用所引發(fā)的免疫和炎癥相關(guān)分子機(jī)制。這為揭示血小板在疾病發(fā)生發(fā)展中的多重功能以及優(yōu)化臨床治療策略提供了新的視角和依據(jù)。

上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院戴菁教授在學(xué)術(shù)講座中深入探討了“出血性疾病的臨床檢測(cè)”，分享了血管壁功能異常、血小板異常、凝血功能障礙、病理性抗凝物質(zhì)、纖溶亢進(jìn)等多種原因引發(fā)的出血性疾病的診斷與檢測(cè)進(jìn)展。戴教授詳細(xì)介紹了出血性疾病的臨床檢測(cè)流程，重點(diǎn)講解了如何通過患者病史、體征及實(shí)驗(yàn)室檢測(cè)聯(lián)合診斷出血性疾病。她強(qiáng)調(diào)，臨床上需要根據(jù)多方面的信息綜合分析，才能作出準(zhǔn)確的診斷。戴教授還結(jié)合典型病例，探討了實(shí)驗(yàn)室檢測(cè)指標(biāo)的合理選擇、以細(xì)胞為基礎(chǔ)的凝血新模式以及血友病治療的新策略，強(qiáng)調(diào)了檢驗(yàn)前質(zhì)量控制以及檢驗(yàn)后質(zhì)量控制的重要性，講述了只有通過臨床醫(yī)師與檢驗(yàn)醫(yī)師的密切合作和溝通，才能夠更有效地為患者提供精準(zhǔn)的檢測(cè)結(jié)果，進(jìn)而指導(dǎo)臨床治療。此次講座為臨床醫(yī)師和檢驗(yàn)醫(yī)師提供了寶貴的經(jīng)驗(yàn)與實(shí)踐指導(dǎo)，進(jìn)一步推動(dòng)了出血性疾病的診斷和治療進(jìn)展，為提升臨床診療水平和患者預(yù)后帶來了積極影響。

武漢亞洲心臟病醫(yī)院張真路教授就vWF和ADAMTS-13軸的臨床應(yīng)用進(jìn)行了深入的思考。他強(qiáng)調(diào)了vWF和ADAMTS-13在止血、血栓形成以及相關(guān)疾病中的關(guān)鍵作用。vWF在內(nèi)皮細(xì)胞中合成并儲(chǔ)存，釋放后介導(dǎo)血小板粘附和聚集，而ADAMTS-13則通過切割vWF多聚體來防止血小板過度聚集和微血管血栓形成。張教授指出，ADAMTS-13缺乏可能導(dǎo)致超大vWF多聚體的存在，從而促進(jìn)血栓形成，導(dǎo)致血栓性血小板減少性紫癜（TTP）。此外，ADAMTS-13活性的降低與多種疾病的嚴(yán)重程度和血栓性疾病的預(yù)后密切相關(guān)，包括動(dòng)脈粥樣硬化、炎癥反應(yīng)、心肌梗死等。他還提到，ADAMTS-13可能通過減少血栓形成和炎癥對(duì)腦和心肌缺血/再灌注損傷有益，且在動(dòng)物模型中，重組ADAMTS-13的使用改善了血管形成和功能恢復(fù)。張教授的思考為vWF和ADAMTS-13軸在心血管疾病管理中的應(yīng)用提供了新的視角，強(qiáng)調(diào)了這一軸在臨床診斷和治療中的潛在價(jià)值。

北京兒童醫(yī)院吳潤(rùn)暉教授探討了“傳統(tǒng)罕見病的創(chuàng)新治療：淺談血友病的現(xiàn)代治療”。吳教授介紹了血友病治療的歷史演變，從傳統(tǒng)的靜脈注射長(zhǎng)效因子治療到皮下注射非因子預(yù)防治療，再到基因治療的新時(shí)代。傳統(tǒng)因子替代療法靜脈給藥頻繁導(dǎo)致患者治療依從性差，可導(dǎo)致感染血栓等風(fēng)險(xiǎn)，且抗抑制物的出現(xiàn)使治療變得更加復(fù)雜。對(duì)于這類患者，旁路制劑（如rFVIIa和PCC）提供了替代方案。此外，艾美賽珠單抗作為一種新型治療藥物，能夠模擬FⅦa的功能，橋接FⅨa和FⅩ，從而在缺乏FⅧ的情況下激活FⅩ，恢復(fù)凝血瀑布反應(yīng)，并已在國(guó)內(nèi)獲批用于HA合并抑制物患者的預(yù)防治療。血友病的基因治療通過將編碼FⅧ或FⅨ的cDNA導(dǎo)入患者肝臟組織，促使其表達(dá)功能性凝血蛋白，有望治愈血友病。2022年，中國(guó)首次發(fā)布的基因治療臨床研究結(jié)果標(biāo)志著血友病基因治療進(jìn)入新階段。吳教授的講座不僅展示了血友病治療領(lǐng)域的最新成果，也為廣大臨床醫(yī)務(wù)人員提供了寶貴的學(xué)術(shù)交流平臺(tái)。隨著現(xiàn)代治療手段的不斷創(chuàng)新，血友病患者的治療和生活質(zhì)量有望得到更大的改善。

山東省血液中心山東省血友病診療中心副主任房云海教授講述了“何時(shí)需要檢測(cè)凝血因子抑制物”，房云海教授強(qiáng)調(diào)了凝血因子抑制物檢測(cè)在血友病治療中的重要性，。他指出，在以下幾種情況下，檢測(cè)抑制物尤為關(guān)鍵：患者開始接受凝血因子治療時(shí)、在高強(qiáng)度因子治療后（例如連續(xù)治療超過5天）、當(dāng)患者對(duì)凝血因子替代治療反應(yīng)不佳時(shí)，以及在手術(shù)前。特別是在連續(xù)輸注凝血因子超過5天的高強(qiáng)度治療后。此外，兒童患者在接受凝血因子輸注的前150個(gè)暴露日內(nèi)，應(yīng)根據(jù)要求定期檢測(cè)抑制物。他解釋了血友病A和血友病B患者產(chǎn)生抑制物的時(shí)間點(diǎn)，以強(qiáng)調(diào)定期篩查的必要性。并且提到可以通過藥代動(dòng)力學(xué)變化（半衰期縮短、IVR降低）來確診低度抑制物。通過檢測(cè)抑制物，醫(yī)生可以評(píng)估治療效果、調(diào)整治療方案，并采取預(yù)防措施如更換凝血因子制劑或使用免疫耐受誘導(dǎo)療法，以減少抑制物的產(chǎn)生，從而更有效地控制出血，提高血友病患者的生活質(zhì)量。

阜外醫(yī)院紀(jì)宏文教授分享了“心血管手術(shù)患者血液管理進(jìn)展”，從患者血液管理的定義、心血管手術(shù)出凝血管理要點(diǎn)，以及患者血液管理的經(jīng)驗(yàn)和結(jié)果來強(qiáng)調(diào)患者血液管理的重要性和進(jìn)展。他指出，患者血液管理的核心在于防治貧血和控制出血，通過提前預(yù)防和治療貧血，以及對(duì)出血采取預(yù)防和回收措施，以改善患者術(shù)后轉(zhuǎn)歸。紀(jì)教授提到，阜外醫(yī)院實(shí)施的血液管理措施包括建立臨床用血三級(jí)管理制度、組建多學(xué)科血液管理團(tuán)隊(duì)、制定血液管理操作規(guī)程等，這些措施顯著減少了心臟手術(shù)中的輸血需求，降低了患者住院時(shí)間、術(shù)后感染率和死亡率。此外，他還強(qiáng)調(diào)了“不缺、不丟、恰當(dāng)用”作為患者血液管理的三個(gè)支柱，即預(yù)防貧血、減少不必要的失血和合理使用血液。紀(jì)教授的工作不僅推動(dòng)了阜外醫(yī)院的血液管理達(dá)到世界領(lǐng)先水平，也為全國(guó)的心血管手術(shù)患者血液管理提供了寶貴的經(jīng)驗(yàn)和指導(dǎo)。

最后袁教授和羅教授為本次會(huì)議做出了深刻的總結(jié)。他們指出，出血性疾病因其病因的復(fù)雜性和癥狀的多樣性，加之出血風(fēng)險(xiǎn)難以預(yù)測(cè)，給精確評(píng)估和個(gè)性化治療帶來了不小的挑戰(zhàn)。但是，隨著科研人員對(duì)出血性疾病發(fā)病機(jī)制的深入探究，以及新型實(shí)驗(yàn)室診斷技術(shù)和檢驗(yàn)流程的創(chuàng)新，臨床診斷體系正逐步完善，出血風(fēng)險(xiǎn)監(jiān)測(cè)也變得更加精準(zhǔn)和實(shí)時(shí)。這些進(jìn)步不僅為未來的診療工作打下了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)，也為推動(dòng)出血性疾病管理的持續(xù)進(jìn)步提供了強(qiáng)有力的支撐。