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1.CAR-T療法
今年6月，只有19名員工的KITE生物技術(shù)公司在美國(guó)納斯達(dá)克上市，一天之內(nèi)狂攬1億3千萬(wàn)美金！僅僅過(guò)了兩個(gè)月，同樣不到20人的JUNO生物技術(shù)公司對(duì)外宣布，成功一次性融資1億3千萬(wàn)美金，這樣JUNO一年之內(nèi)已經(jīng)融資超過(guò)3億！
這兩個(gè)小公司沒(méi)有任何收入，沒(méi)有一個(gè)上市的藥物，憑什么如此受投資人的歡迎，而紛紛向它們送錢？因?yàn)樗鼈冋莆樟艘豁?xiàng)技術(shù)，一項(xiàng)叫CAR-T的技術(shù)，一個(gè)也許能治愈癌癥的技術(shù)。
CAR-T療法，全稱Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法。這是一個(gè)出現(xiàn)了很多年，但是近幾年才被改良使用到臨床上的新型細(xì)胞療法。和其它免疫療法類似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫細(xì)胞來(lái)清除癌細(xì)胞，但是不同的是，這是一種細(xì)胞療法，而不是一種藥。對(duì)于一些經(jīng)歷了化療、靶向療法、甚至其中的15位進(jìn)行過(guò)骨髓移植，這些患者都是非常晚期的病人，存活期通常只有幾周。而采用CLT019治療六個(gè)月的無(wú)進(jìn)展生存率67%，最長(zhǎng)的應(yīng)答達(dá)到兩年。是抗癌研究的顛覆性突破。CAR-T細(xì)胞療法可能是最有可能治愈癌癥的手段之一。而在最新的實(shí)驗(yàn)中，其更是拯救了一名末期白血病小女孩的性命。并且該小女孩現(xiàn)在能夠正常的生活。
賓夕法尼亞大學(xué)、美國(guó)癌癥研究院（NCI）、Fred Hutchinson癌癥研究中心、Memorial Sloan Kettering 癌癥中心、和西雅圖兒童醫(yī)院等是最早開(kāi)展CAR-T細(xì)胞療法的研究機(jī)構(gòu)。
但是，CAR-T療法現(xiàn)在也存在很多的局限性：1、細(xì)胞因子釋放綜合癥，這可能會(huì)造成高燒不退，且可能危及生命；2、乏力、惡心、肌肉酸痛、低氧血癥、低血壓、腎功能衰竭等；3、另外，CAR-T是一種個(gè)性化的療法，無(wú)法量產(chǎn)，并且成本昂貴，預(yù)計(jì)一次治療需花費(fèi)50萬(wàn)美元左右；4、目前CAR-T療法僅僅對(duì)血液腫瘤有用，實(shí)體腫瘤然效果不佳。
盡管存在上述的問(wèn)題，但是各大制藥公司依然對(duì)CAR-T充滿了信心。在這場(chǎng)軍備競(jìng)賽中，目前處于領(lǐng)先地位的是諾華，諾華的CTL019在今年7月份獲得了FDA的突破性藥物。之后，11月份JUNO也獲得了FDA的突破性認(rèn)證。除了上述幾家公司，強(qiáng)生，輝瑞，葛蘭素史克，BMS等等都在CAR-T布局，都力求能夠分一杯羹。
2.PD-1藥物上市
今年7月，Ono生物公司的Nivolumab成為了世界上第一種批準(zhǔn)上市的PD-1藥物。那么，究竟什么是PD-1呢？
PD-1(programmed death 1)程序性死亡受體1，是一種重要的免疫抑制分子。為CD28超家族成員,其最初是從凋亡的小鼠T細(xì)胞雜交瘤2B4.11克隆出來(lái)。以PD-1為靶點(diǎn)的免疫調(diào)節(jié)對(duì)抗腫瘤、抗感染、抗自身免疫性疾病及器官移植存活等均有重要的意義。
因?yàn)镻D-1/PD-L1信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)機(jī)制在腫瘤免疫應(yīng)答中的重要作用，嘗試將阻斷該信號(hào)通路應(yīng)用于腫瘤免疫治療，對(duì)進(jìn)-步拓展腫瘤治療的思路和方法具有重要價(jià)值。
PD-L1（程序性死亡配體-1）在多種腫瘤中均過(guò)量表達(dá)，因此，PD-1藥物可以靶向與PD-L1結(jié)合，通過(guò)競(jìng)爭(zhēng)性阻斷PD-L1與其受體PD-1的相互作用，達(dá)到抑制腫瘤生長(zhǎng)的作用。在前期的臨床實(shí)驗(yàn)中，針對(duì)多種腫瘤，特別是黑色素瘤，PD-1藥物均顯示出了良好的療效。
在PD-1藥物的競(jìng)爭(zhēng)中，各大制藥企業(yè)也是開(kāi)足馬力。Ono獲得了日本的上市許可，而默沙東的藥物在美國(guó)上市，同時(shí)也在歐盟進(jìn)行上市前審批。不同于之前的CAR-T療法，羅氏，百時(shí)美，默沙東等藥企，也正在進(jìn)行PD-1藥物的實(shí)體瘤臨床實(shí)驗(yàn)，而根據(jù)最新披露的數(shù)據(jù)，PD-1藥物對(duì)于實(shí)體瘤，也具有一定的效果。
綜上，PD-1有可能是繼美羅華，曲妥珠單抗等抗癌藥物之后，另一個(gè)重磅炸彈。
3.全基因組測(cè)序試管嬰兒
2014年9月19日，由北京大學(xué)第三醫(yī)院?jiǎn)探芙淌趫F(tuán)隊(duì)、北京大學(xué)生物動(dòng)態(tài)光學(xué)成像中心(BIOPIC)的謝曉亮教授團(tuán)隊(duì)以及湯富酬教授團(tuán)隊(duì)合作完成了世界首例經(jīng)MALBAC(multiple annealing and looping-based amplification cycles，是目前最先進(jìn)的全基因組擴(kuò)增技術(shù))基因組擴(kuò)增高通量測(cè)序進(jìn)行單基因遺傳病篩查的試管嬰兒在北京大學(xué)第三醫(yī)院誕生。
嬰兒的父母，男方為單基因顯性遺傳病患者，經(jīng)歷了多次手術(shù)治療，非常痛苦。該疾病主要是因?yàn)榛蛐蛄猩习l(fā)生了單個(gè)堿基的缺失，后代中無(wú)論男孩女孩都有二分之一概率患同樣的疾病。為了能夠擁有一個(gè)健康的寶寶，夫妻二人2013年5月來(lái)到北醫(yī)三院生殖醫(yī)學(xué)中心就診，期望通過(guò)胚胎基因診斷，幫助他們挑選正常胚胎，不要讓自己的孩子也患上同樣的疾病。
為了能夠使夫妻二人得到一個(gè)健康的寶寶，此次應(yīng)用了近年來(lái)新發(fā)展的二代測(cè)序技術(shù)。即，僅需低深度高通量測(cè)序，就能同時(shí)完成突變位點(diǎn)及胚胎染色體的檢查，而且能發(fā)現(xiàn)新的突變位點(diǎn)，保證低成本、快速的對(duì)胚胎完成全面的遺傳診斷。其中，MALBAC單細(xì)胞全基因組均勻放大技術(shù)是這一工作的關(guān)鍵技術(shù)。
通過(guò)輔助生殖技術(shù)，首先獲得了18枚質(zhì)量好的胚胎。研究人員隨后利用顯微操作技術(shù)從中獲得極少量細(xì)胞，采用本研究組研發(fā)的單細(xì)胞基因組MALBAC擴(kuò)增技術(shù)，將這些極少量胚胎細(xì)胞中的DNA均勻擴(kuò)增上百萬(wàn)倍以滿足基因分析的需求。研究人員結(jié)合PCR技術(shù)與高通量測(cè)序技術(shù)，經(jīng)過(guò)低深度測(cè)序，同時(shí)觀察到全部染色體數(shù)目及結(jié)構(gòu)是否異常，實(shí)現(xiàn)了準(zhǔn)確的、單位點(diǎn)的關(guān)鍵基因檢測(cè)。最后，研究人員發(fā)現(xiàn)，這18枚胚胎中只有3枚既不包含致病位點(diǎn)又不包含新發(fā)現(xiàn)的突變位點(diǎn)，同時(shí)染色體正常的胚胎。
2013年12月29日，3枚胚胎中質(zhì)量最好的1枚，被移植到女方子宮內(nèi)，胚胎成功著床，發(fā)育正常。經(jīng)羊水細(xì)胞基因驗(yàn)證，染色體以及該遺傳病基因均正常，2014年9月19日，順利分娩。嬰兒體重4030克，身長(zhǎng)53厘米。隨后的臍血基因檢測(cè)再次證實(shí)，嬰兒不含致病位點(diǎn)。
借助基礎(chǔ)研究向臨床應(yīng)用轉(zhuǎn)化的這一最新成果，夫妻二人終于擁有了一個(gè)健康的寶寶。
4.丙肝新藥Sovaldi上市流通-丙肝治療的重大突破
今年是吉利德公司丙肝新藥Sovaldi上市銷售的第一年，而Sovaldi的出現(xiàn)，可謂是丙肝治療上的一個(gè)巨大突破。 在Sovaldi之前，丙肝治療藥物一直以注射類為主。一方面，這限制了丙肝藥物的使用，另一方面，也增加了患者的痛苦。而Sovaldi是全球第一個(gè)口服類的丙肝藥物，這也就意味著，治療的極大的方便化。
也正是因此，一季度Sovaldi銷售額達(dá)到22.7億美元。二季度更是達(dá)到了35億美元。
并且，Sovaldi的出現(xiàn)，代表著口服類丙肝治療策略的巨大進(jìn)步。
同時(shí)，吉利德新藥Harvoni也在10月份獲得了FDA的批準(zhǔn)，其可以與Sovaldi同時(shí)使用，這無(wú)疑是丙肝口服雞尾酒療法又一重大突破�！�
5.Illumina HiSeq X10-基因檢測(cè)成本或降至1000美元
英特爾聯(lián)合創(chuàng)始人戈登·摩爾在1965年擔(dān)任研究員時(shí)提出了一個(gè)愿景，結(jié)果推動(dòng)了上世紀(jì)80和90年代的PC革命。摩爾認(rèn)為，集成電路板上的晶體管數(shù)量將每?jī)赡攴环�。這不是科學(xué)定律，而是意愿--它是工程師們奮斗的目標(biāo)。
但在過(guò)去的13年里，DNA測(cè)序費(fèi)用的下降速度是摩爾定律的1,000倍，從每個(gè)人類全基因組1億美元降到了僅需萬(wàn)元人民幣。
2014年，Illumina實(shí)現(xiàn)了期待已久的里程碑：該公司推出了HiSeq X Ten，這款產(chǎn)品能夠?yàn)閭�(gè)人全基因組進(jìn)行高精度測(cè)序，費(fèi)用僅為萬(wàn)元人民幣。基因測(cè)序最大的商機(jī)在于癌癥檢測(cè)，這可能成為110億美元的全球市場(chǎng)。
以60歲的希瑟·弗爾維爾（Heather Follweiler）為例。在她的腸道里又有一顆腫瘤。醫(yī)生們給她做了手術(shù)，但發(fā)現(xiàn)腫瘤太大，無(wú)法摘除，只能打發(fā)她回家。但她的一位醫(yī)生把腫瘤樣本送到了基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)公司，利用Illumina的測(cè)序設(shè)備來(lái)確定236個(gè)基因的突變位置，這可以為直接的藥物治療提供幫助。經(jīng)過(guò)檢測(cè)后，醫(yī)生讓她服用輝瑞（Pfizer）的抗癌藥物Xalkori，此后她的的腸道腫瘤不見(jiàn)了，這種狀態(tài)已經(jīng)保持了一年多。
同時(shí)，今年8月1日，全球首富陳頌雄宣布：旗下公司及基金會(huì)將從Illumina公司購(gòu)買一套HiSeq X10系統(tǒng)，并將其首次應(yīng)用在擁有每年可診斷出兩萬(wàn)兩千腫瘤患者的醫(yī)療機(jī)構(gòu)。
全球首富陳頌雄宣布：旗下公司及基金會(huì)將從Illumina公司購(gòu)買一套HiSeq X10系統(tǒng)，并將其首次應(yīng)用在擁有每年可診斷出兩萬(wàn)兩千腫瘤患者的醫(yī)療機(jī)構(gòu)。
目前，HiSeq X10系統(tǒng)的其他購(gòu)買者包括基因組研究先驅(qū)J.克萊格·凡特（J.Craig Venter），他購(gòu)買了兩套用于研究老化過(guò)程。但陳頌雄購(gòu)買的系統(tǒng)將標(biāo)志著此類儀器首次用于臨床研究。
HiSeq X10的推出，為人類全基因組的檢測(cè)，從理想，變?yōu)楝F(xiàn)實(shí)，邁出了一大步�；蛟S不久的將來(lái)，我們就可以在醫(yī)院像做B超，CT一樣，檢測(cè)自己的全基因組了。
6.第一種非侵入性大腸癌基因檢測(cè)技術(shù)
大腸癌主要影響50歲及以上的人群，并且能夠同時(shí)影響男性和女性，在美國(guó)，根據(jù)疾病預(yù)防與控制中心（CDC）的數(shù)據(jù)，大腸癌是第三大種類的癌癥，并且是造成與癌癥相關(guān)的第二大的死亡原因。大腸癌篩查在減少疾病和相關(guān)的大腸癌死亡方面是有效的。CDC估計(jì)如果每個(gè)50及以上的人能夠按照推薦的有規(guī)律的進(jìn)行篩查實(shí)驗(yàn)，大腸癌死亡的人數(shù)至少將會(huì)降低60%。但是，現(xiàn)在的大腸癌檢測(cè)手段，主要是通過(guò)結(jié)腸鏡進(jìn)行檢測(cè)。這個(gè)過(guò)程的痛苦各位讀者可以想象。不過(guò)今年也有好消息，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了第一種非侵入性的大腸癌基因檢測(cè)方法-Cologuard。Cologuard是第一個(gè)以大便為基礎(chǔ)的大腸癌檢測(cè)實(shí)驗(yàn)，而這個(gè)檢測(cè)的依據(jù)是大便中的血紅細(xì)胞和可能指明某些異常類型的細(xì)胞生長(zhǎng)的DNA突變，因?yàn)檫@些異常生長(zhǎng)可能是例如結(jié)腸癌或者前體癌。
而這一突破性的產(chǎn)品是由位于威斯康星州麥迪遜市的Exact Sciences公司生產(chǎn)的。
7.世界首個(gè)從移植子宮中孕育的寶寶
子宮移植手術(shù)在幾年前就已經(jīng)登上了各大報(bào)紙的首頁(yè)。而移植子宮的婦女，主要是想通過(guò)此，獲得生育的機(jī)會(huì)。
今年9月，這個(gè)愿望，在瑞典第一次成真。據(jù)《柳葉刀》報(bào)道，這名女性是一位先天沒(méi)有子宮的婦女，其從一位61歲的老夫人處得到了捐贈(zèng)的子宮。在醫(yī)生的幫助下，該名婦女成功懷孕。在9個(gè)月后，醫(yī)生為其進(jìn)行了剖腹產(chǎn)。新誕生的嬰兒體重1.8kg，是世界上第一個(gè)移植子宮誕生的寶寶。
更令人驚喜的是，該項(xiàng)目一起的另外五名婦女也先后成功懷孕，很有可能會(huì)在近期陸續(xù)產(chǎn)下嬰兒。這也意味著，這個(gè)突破，可能并不僅僅是一個(gè)個(gè)例。而是一種可以嘗試推廣的方式。
8.埃博拉疫苗快速研發(fā)
從今年開(kāi)始，非洲南部爆發(fā)了有史以來(lái)最嚴(yán)重的埃博拉疫情。上萬(wàn)人感染，數(shù)千人死亡。面對(duì)來(lái)勢(shì)洶洶的埃博拉，全世界第一次聯(lián)合起來(lái)，共同面對(duì)埃博拉疫情。
從最開(kāi)始無(wú)藥可用，到后來(lái)開(kāi)始嘗試使用ZMAPP救治患者，并取得成功。埃博拉疫情開(kāi)始逐步得到緩解。但是這次爆發(fā)巨大的埃博拉疫情，也為人類敲響了警鐘。
加拿大國(guó)家衛(wèi)生實(shí)驗(yàn)室最先開(kāi)發(fā)出可能有效的埃博拉疫苗，GSK緊隨其后。但是，在后來(lái)的臨床實(shí)驗(yàn)中，GSK實(shí)現(xiàn)了反超，其生產(chǎn)的疫苗成為了世界上第一個(gè)能夠有效抵御埃博拉病毒的疫苗。
整個(gè)過(guò)程，說(shuō)著簡(jiǎn)單。但是，這次埃博拉疫苗的研發(fā)，不僅僅是一種簡(jiǎn)單的成功。更為重要的是，其表明，人類有能力在應(yīng)對(duì)突如其來(lái)的疫情的時(shí)候，組織力量進(jìn)行科研攻關(guān)，并最終實(shí)現(xiàn)成功。也可以說(shuō)，這次埃博拉疫情，是人類面對(duì)未知病毒襲擊的一次真實(shí)的演練和巨大的突破。
9.FDA批準(zhǔn)第一種用于預(yù)防B型血清群腦膜炎雙球菌的疫苗
美國(guó)食品和藥物管理局今天宣布Trumenba獲得了批準(zhǔn)，因此Trumenba成為了美國(guó)許可的第一種用于預(yù)防10到25歲之間人群的B型腦膜炎雙球菌引起的腦膜炎。
腦膜炎是由于細(xì)菌感染引起的威脅生命的疾病，這種細(xì)菌會(huì)感染血液（敗血癥）和包圍著腦的脊髓（腦膜炎）。而腦膜炎奈瑟氏球菌是導(dǎo)致細(xì)菌性腦膜炎的主因。該細(xì)菌通過(guò)人的呼吸道或者咽喉的分泌物進(jìn)行傳播（如通過(guò)咳嗽，接吻或共用餐具）。根據(jù)美國(guó)疾病控制和預(yù)防中心的數(shù)據(jù)，2012年大約有500例細(xì)菌性腦膜炎；而在這些病例中，由160例室友B型血清型細(xì)菌造成的。
球菌腦膜炎可以通過(guò)使用抗生素治療來(lái)減少死亡或者長(zhǎng)期嚴(yán)重問(wèn)題的風(fēng)險(xiǎn)，但是最重要的是立即就醫(yī)。接種疫苗是孵育細(xì)菌性腦膜炎最有效的方法。直到今天，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的細(xì)菌性腦膜炎疫苗也只涉及引起細(xì)菌性腦膜炎的五種主要血清型的四種：A，C，Y和W。
在美國(guó)和歐洲進(jìn)行了約2800名青少年的三組隨機(jī)研究。所有的參與者都接受了三劑Trumenba，在接種疫苗之后，82%的人的血液中具有了能夠殺死四種不同的腦膜炎奈瑟球菌B血清群菌株的抗體，而在接種之前只有不到1%的人具有這種抗體。而這四個(gè)均值正是導(dǎo)致美國(guó)B血清型腦膜炎球菌病的代表菌株。
10.血液過(guò)濾器- biospleen
血液感染是非常難以治愈的，并且可以導(dǎo)致致命的敗血癥。在超過(guò)50%的時(shí)間中，醫(yī)生們無(wú)法診斷造成敗血癥的原因，所以采取廣譜性的抗生素進(jìn)行治療。這種方法并不總是有效，而且可能會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的抗藥性。
馬薩諸塞州波士頓的Donald Ingber教授領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)，成功開(kāi)發(fā)出了一種人造的"biospleen"。該技術(shù)采用修飾過(guò)的甘露糖結(jié)合凝集素（MBL），而未經(jīng)修飾的蛋白質(zhì)，在人類中可以與超過(guò)90中的細(xì)菌，病毒和真菌結(jié)合，由表面及死細(xì)菌釋放的毒素可以引起免疫過(guò)度反應(yīng)，從而產(chǎn)生敗血癥。研究人員用MBL包覆磁性納米珠。隨著血液進(jìn)入biospleen設(shè)備，MBL齊全的納米珠在大多數(shù)病原體經(jīng)過(guò)的時(shí)候?qū)⑵浣壎�。然后將被拉出病原物的血液重新輸入患者體內(nèi)。
為了測(cè)試這種設(shè)備，Ingber和他的團(tuán)隊(duì)使用大腸桿菌或者金黃色葡萄球菌感染了兔子，之后通過(guò)biospleen過(guò)濾動(dòng)物的血液。感染后5小時(shí)，動(dòng)物的血液已經(jīng)被完全過(guò)濾了，89%的老鼠還活著，相比較，感染了但是沒(méi)有及時(shí)治療的老鼠只有14%的存活率。研究人員發(fā)現(xiàn)，該設(shè)備能夠?qū)⒋笫笱褐?0%的細(xì)菌清除。已經(jīng)過(guò)濾的血液在肺和其他器官中，炎癥也比較少，這表明他們是不容易產(chǎn)生敗血癥的。
然后，研究人員測(cè)試了biospleen是否能夠處理成年人的血液的平均值-5升。他們讓含有細(xì)菌和真菌混合物的血液，以每小時(shí)1升的速度通過(guò)biospleen，發(fā)現(xiàn)工作5小時(shí)后，除去了大部分的病原體。
這種程度的療效是可以控制感染的。一旦biospleen已經(jīng)從血液中清除了大部分的病原體，抗生素和免疫系統(tǒng)能夠?qū)箽埩舻牟≡w。同時(shí)，biospleen也有助于例如HIV和埃博拉等病毒的治療，因?yàn)槭Ｓ鄽埩舻牟《究梢韵陆档胶雎圆挥?jì)的水平。
Biospleen的成功，不僅僅可以作為一種治療手段，更關(guān)鍵的是，當(dāng)我們面對(duì)未知病原微生物進(jìn)攻時(shí)，這種器械可以為病人和研究人員爭(zhēng)取到時(shí)間。
而美中不足之處，就是每個(gè)biospleen只能使用一次�！ �
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